琅铧医药是一家专注于罕见病治疗药物解决方案的公司,致力于通过研发和引进有效且可负担的药物,结合商业模式的创新,为中国罕见病患者提供可持续的解决方案。
  • 治疗领域聚焦
  • 产品管线
  • 治疗领域聚焦
    罕见病患者是琅钰集团所有工作的基石。 在琅钰,我们以服务罕见病患者为己任, 致力于开发创新的治疗方式,从而改善患者的生活质量。 我们专注于罕见的神经系统疾病、内分泌代谢系统疾病、 慢性肾病和肝病以及儿童肿瘤。
  • 产品管线
    Wakix®
    Wakix®(pitolisant)是琅铧医药从法国Bioprojet生物科技公司获得中国独家使用授权许可的用于治疗发作性睡病的药物。 Wakix®中的活性成分pitolisant是一种选择性组胺3(H3)受体拮抗剂/反向激动剂,通过增强组胺能神经元活性,增加大脑中促进觉醒的神经递质组胺的合成和释放,提高患者的清醒度和警觉性。该药物分别于2016年和2019年获得欧洲药品管理局(EMA)和美国食品药品监督管理局(FDA)批准,用于治疗发作性睡病成人患者的日间过度嗜睡或猝倒,这将是中国首个批准的发作性睡病药品。同时它有可能扩展到其他适应症,用于治疗伴有或不伴有猝倒的儿童发作性睡病患者和阻塞性睡眠呼吸暂停综合征。
    Alkindi®
    Alkindi®是一种专为患有肾上腺皮质功能不全 (AI) 的儿童设计的氢化可的松颗粒胶囊 制剂。本品是全球第一个专门为18岁以下因各种原因导致肾上腺皮质功能不全、需要氢 化可的松替代治疗的儿童患者开发的创新剂型。 Alkindi®颗粒胶囊已在欧洲和美国获得批准,将会是中国第一个经临床验证的儿童肾 上腺皮质功能不全的治疗方案。儿童肾上腺皮质功能不全常由罕见遗传疾病导致,如先天性肾上腺增生症(CAH),已于2018年5月被列入国家卫健委、国家药监局等5部门联合制定的《第一批罕见病目录》。
  • 罕见神经系统疾病|
  • 罕见内分泌代谢系统疾病|
  • 罕见慢性肾病及肝病|
  • 罕见儿童肿瘤
  • 罕见神经系统疾病
    包括神经系统发育缺陷、遗传及代谢疾病、神经免疫疾病、神经系统肿瘤、神经系统特殊类型的感染性疾病、神经退行性变疾病(神经变性病)等疾病。目前发现人类的罕见病达7000多种,其中神经系统类疾病占60%左右。
  • 罕见内分泌代谢系统疾病
    包括内分泌腺体和内分泌组织,通过分泌激素调节人体机能。内分泌疾病罕见而隐秘,在诊断和治疗上都有很大难度。内分泌代谢疾病多和激素有关,伴有激素水平的异常,与一些常见病的临床表现类似,临床误诊率较高。我国2018年颁布的第一批罕见病目录中的121种疾病,与内分泌相关的罕见病占到了20余种。
  • 罕见慢性肾病及肝病
    慢性肾病(CKD)是一种非传染性疾病,通常由糖尿病和高血压引起。据文献报道,中国慢性肾病的患病率为10.8%,并预计在未来几十年将继续上升,特别是在农村和某些特定地区。每年全世界约有200万人死于肝病,其中100万人死于肝硬化并发症,100万人死于病毒性肝炎和肝细胞癌。
  • 罕见儿童肿瘤
    近年来,儿童肿瘤发病率不断攀升,恶性肿瘤已成为青少年主要死因之一。世界上每年共有超过25万名儿童被诊断患癌,约9万名儿童死于癌症。癌症已成为儿童病亡的头号死因。常见的儿童肿瘤,除了白血病、恶性淋巴瘤等血液肿瘤,还包括中枢神经系统肿瘤如脑瘤(主要是源于交感神经系统的神经母细胞瘤)、横纹肌肉瘤、骨肉瘤等小儿肉瘤以及肾母细胞瘤等。