从浦西新天地的新茂大厦22层窗户望出去，上海市中心的高架桥上车流滚滚尽收眼底。这是向宇最喜欢的放松方式，繁忙的工作间隙，他常会坐在窗边的固定位置，欣赏窗外的景色变化，感受城市脉搏的跳动。
时隔半年，再次采访向宇，新的环境，新的身份，新的故事。卸下雅培糖尿病业务大中华区及新兴亚洲市场总经理一职，向宇成为了这家成立不久的创新药企琅钰集团的CEO。
医药职业经理人变换赛道进入本土biotech公司早已经不是什么新鲜事，只是这次，向宇选择的却是在中国火热的医药创新浪潮下稍显“小众”的罕见病领域。
2020年，一则“70万元一针天价药”的消息引发热议，罕见病用药和可及性问题成为舆论焦点。目前，中国罕见病市场还有很多空白，尽管政策支持力度在不断加大，但不可否认的是，罕见病在中国市场仍面临着包括商业化、支付等挑战。同时，与热火朝天甚至已显拥挤的肿瘤市场相比，在此赛道布局的玩家也仍是少数。
眼下，已经快速完成高管团队搭建的琅钰集团正在向其“打造国内首个罕见病生态系统”的战略目标迈进。作为布局中国罕见病领域的创新先锋，向宇和他麾下的琅钰团队是否会讲出不一样的故事呢？
咨询顾问出身的向宇，在决定加入琅钰集团前，认真地做了深入的背调与评估。
“对罕见病这个领域，对这个行业，对这个机会都做了相对比较详尽的研判，觉得机会难得，应该要义无反顾地进去。”在向宇看来，中国罕见病市场正处在起飞前夜，像极了10年前肿瘤赛道快速爆发前的黄金窗口期。但另一方面，在过去相当长的一段时间，罕见病领域在发展过程中遇到很多挑战，也存在着许多误读和误解。
琅钰集团首席执行官兼琅铧医药业务负责人向宇博士
琅钰集团首席医学官李玮，也刚刚毅然辞去罗氏制药中国副总裁、医学部和个体化医疗部负责人的工作加入琅钰。在她看来，过去大家对罕见病市场的关注相对没那么热切，是因为对罕见病市场的定位普遍不够准确，包括每家公司由于不同原因对罕见病业务商业化定位的不同，以及深耕中国罕见病市场决心大小的不同，这些都是造成中国罕见病市场相对小众的主要原因。
对此，琅钰集团副总裁、企业战略发展及企业品牌推广负责人李杨阳也有同样感受。在加入琅钰集团之前，她曾任IQVIA艾昆纬中国管理咨询执行总监，也是IQVIA的罕见病业务的负责人，在罕见病领域有多年经验，过去几年连续发起、主笔了“罕见病研究三部曲”：《中国罕见病药物可及性报告2019》、《中国罕见病医疗保障城市报告2020》和《中国罕见病高值药物医疗保障研究报告》，是中国罕见病领域的重要KOL之一。她直言，对罕见病的误解本身，实际上才是这个行业面临的最大挑战。
“首先，第一个误解是很多人仍然觉得罕见病领域是慈善事业，并不赚钱，导致很少有本土企业愿意进入这个领域。但其实全球来看，很多专注于罕见病领域的biotech企业发展得非常好，比如福泰制药（Vertex Pharmaceuticals），现在它的市值已经超过500亿美元。”李杨阳对E药经理人表示。
事实上，尽管相对小众，中国罕见病市场发展空间很大。根据波士顿咨询公司BCG数据显示，预计未来5-10年中国罕见病市场规模会突破100亿美元，而这个数字也只占全球罕见病市场的5%，仅为2020年美国罕见病市场规模的10%。
向宇表示，未来中国罕见病市场的高速发展首先来源于国家政策和社会关注的倾斜。通过分析全球其他较为成熟的罕见病市场的发展规律发现，人均GDP超过1万美元是各国罕见病市场腾飞的一个重要触发节点。历史总是惊人的相似，在中国迈过人均GDP超1万美元的里程碑后，从2019年前后起，我国政府开始陆续出台相关政策，让社会里处在相对弱势地位的罕见病群体能够享受到更多的应有的关照。
“在过去两年，几乎每个季度甚至每个月都有与罕见病相关的政策出台，无论是国家医保局、卫健委还是药监局，政策倾斜力度非常大。”向宇说道。
其次，由于中国人口基数大，因此罕见病出现的绝对值并不小，我国约2000万罕见病患者，是全球最大的罕见病群体。而与一些肿瘤瘤种相比，罕见病的发病率也并不低。2018年国家卫健委公布的我国首批罕见病目录中的很多病种，患病人数相较于非霍奇金淋巴瘤、白血病、膀胱癌、肾癌、黑色素瘤或者三阴乳腺癌等都更多。
李玮也认为，罕见病市场的回报并不见得比肿瘤差。“由于目前大部分肿瘤仍属不能治愈，用药周期也较短；但罕见病常常作为终身疾病，需要长久用药，因此从投入产出比来看，罕见病用药其实对药企而言是一个很大的金矿尚待被挖掘。”而且，很多罕见病由于是基因缺陷导致的遗传性疾病，经常是儿童、青少年期发病。一旦正确治疗，他们多数可以像健康人一样正常学习、工作和生活，为国家和社会长期创造价值，可以为祖国健康工作几十年。在我国面临老龄化加速、人口红利即将消失的今天，对2000万罕见病患者人群的关注和关爱，除了人文关怀的价值外，还具有巨大的现实意义。
第二个误解来自罕见病药的价格，这也是最被外界关注的问题之一。事实上，高值药在各国都只占罕见病处方很小的比例。李杨阳列举了一组数据：根据IQVIA的研究，截至2019年在美国获批的564种孤儿药中，平均年治疗花费仅为3.2万美元。美国正在接受治疗的180万罕见病患者样本中，77%的患者所使用的孤儿药其年治疗花费小于10万美元。
向宇直言，中国罕见病的医保支付大门已经在打开。首批罕见病目录121个病种中，在中国上市的药品有68个，其中46个药品都已经在国家医保目录中，所占比例超过三分之二。而且自2019年以来，越来越多的罕见病创新药，在中国审批上市后短短几个月内即通过谈判被纳入国家医保——我国医保体系在对罕见病药品加速覆盖的进展上，是十分值得肯定的。而目前没纳入国家医保的20个左右的罕见病药品中，只有不到10个是由于年治疗费用特别高，超过50万元每年，暂时还未被纳入；还有一些则是由于分子比较老、没有专利，国内几乎没有厂商在做。
同时，哪怕在药品被纳入医保前的患者自付阶段，罕见病患者和家庭在治疗上的支付意愿也比慢病乃至肿瘤强得多。“这和控糖控压的慢病管理需求很不一样，它甚至比肿瘤患者和家属的支付意愿更强，因为罕见病患者常常是孩子，治疗将关系到他是否能拥有正常的人生，所以患儿的父母在支付意愿上要明显强得多。”
第三个误解则是认为中国罕见病诊疗水平较低，诊疗理念落后，难以找到患者，这也让很多人有了可以在欧美做罕见病，但不能来中国做的误判。李杨阳表示，过去外界认为中国的罕见病医生比患者还少，诊疗理念也很落后，很难有效识别和诊断出患者。在她看来，问题就在于过去是没人做，而一旦从政府和行业层面把资源投放在某些疾病领域，中国的诊疗能力基本上能快速进入全球前列。
“在首批罕见病目录里有一个病种叫肝豆状核病变，也叫Wilson Disease，这个病全国最大的治疗中心不在北上广，而是安徽省中医院，这里收治的患者数目远超欧美患者数量，这家医院里有几位KOL，也是全球治疗这个疾病方面走在前列的。在中国这样的医疗系统里，只要在罕见病上有资源投入，我们有世界上最大的罕见病患者人群，我们的诊疗能力是不会差的。”李杨阳如是说。
向宇则分享了一型糖尿病、血友病等罕见病的例子并分析到，在中国，过往由于有制药企业长期在这几个罕见疾病的诊疗观念树立和医学沟通方面的持续投入，有大规模的药企销售团队进行广泛的医院覆盖，几乎所有三甲医院的相应专科医生都会诊治一型糖尿病或血友病，诊疗水平与国际同步，与其他罕见病形成了鲜明对比，也使得我国这几个罕见病的市场规模已经相当可观。
2020年10月，琅铧医药与法国Bioprojet公司达成战略合作和独家授权协议，获得后者一款发作性睡病治疗药物Wakix（pitolisant）在中国的独家开发、注册、商业化和生产权益。Wakix已被美国和欧盟监管机构批准用于治疗发作性睡病，正在临床研发中的适应症包括阻塞性睡眠呼吸暂停、帕金森症等。
发作性睡病是一种罕见神经系统疾病，主要表现为白天反复发作的无法遏制的睡眠、猝倒发作和夜间睡眠障碍。目前，我国国家药监局还尚未批准任何药物用于治疗发作性睡病。Wakix有望成为国内首个获批的发作性睡病治疗方案。
琅钰集团首席商务官兼琅铧医药美国总裁柯丽莎Melissa Klug表示，近年来随着中国药审改革推进让罕见病药物在中国市场能够更快获批上市，专利保护举措快速完善，琅铧医药在此大环境下借用美国和欧洲市场积累的高质量临床数据和医疗实践，将缩短罕见病产品进入中国的时间周期。
“白天吃兴奋剂，晚上吃安眠药。”向宇如此形容发作性睡病患者的生活，而兴奋剂和安眠药都属于精神管控类药物，有比较大的药物滥用和成瘾风险。患者多为青少年。“对于家长和老师来说，把这种精神管控类药物交给孩子使用，其实心里有很大顾虑。”
据悉，Wakix是全球首款针对发作性睡病的非精神类管控药物，没有药物成瘾风险，III期临床试验结果也表明，它能够取得和这些精神管控类药物相似的治疗效果。
“我们希望这款产品能早日正式在中国商业化上市。”向宇坦言，从对产品期望角度来说，这会是一个培育市场的过程。此前发作性睡病在中国鲜有人知，更少有医生能正确诊断和治疗，但产品的潜在价值非常巨大。
Wakix是琅铧医药引入的首款罕见病产品，其针对的罕见神经系统疾病也是布局的四大治疗领域之一。今年3月，琅铧医药与Diurnal Group plc签订许可协议，将治疗儿童肾上腺皮质功能不全的创新药物Alkindi引入中国，并获得该产品在大中华区市场开发、注册和商业化的独家权利。琅铧医药由此完成在第二个治疗领域，即罕见内分泌代谢系统疾病的产品布局。对此，李玮表示，目前市场上获批的肾上腺糖皮质激素只有成人剂量，而Alkindi可以精准地根据孩子的身高体重来调整剂量，从而保证使用的剂量符合儿童长期激素替代治疗。
“另外两个关注的治疗领域分别是罕见慢性肾病及肝病和罕见儿童肿瘤，从琅铧医药的角度来说，我们会比较关注目前中国罕见病患者未被满足的需求，同时希望与国内国外的合作伙伴一起找到最能满足中国罕见病市场的治疗领域，把这些药物引进或者自主研发。”李玮对E药经理人表示。
对于是否会根据中国发病率高的罕见病来圈定治疗领域和产品引入，李玮认为，一方面要根据中国市场未被满足的需求有多大，另一方面也要看合作药物的适应症拓展的可能性有多大。“如果未来引入的产品能与现有管线内的产品发挥协同作用，我们会更倾向于去看这一类产品。”
如果说填补境外有药、境内无药的市场空白是琅铧医药的第一步，那么 “填空”的第二步就是要通过自主创新，完成在某些疾病领域虽然有药，但由于价格高昂而使患者望而却步的瓶颈突破。
“就像肿瘤新药PD-1市场，如果没有本土企业的竞争参与，药品价格不可能从最初的近百万一年降到现在的程度。所以在罕见病领域我们也想做类似的事情，有好几个产品正在加速合作开发中，比如通过与志道生物这样出色的本土研发团队合作，把一些“天价药”的成本和价格都降下去，让广大罕见病患者能真正用得起药，从治疗中获益。”李杨阳说道。
对于在仅有两款引入产品时就开始搭建自研产品管线，如何考量投入产出比，向宇直言，对于罕见病药的研发，通过对一些发病机理的梳理，一旦取得突破能够有拓展适应症的巨大空间和潜力。另外，从监管机构的角度来说，对罕见病新药研发有很多鼓励措施，例如不需要大规模临床试验和患者招募，上市审批优先级更高、审批时间能够大幅缩短，研发成功获批的概率也明显高于其他药品种类。在向宇看来，这是一个显而易见的研发时间和研发成本优势。
“目前全球TOP10药品中，有8个要么是和罕见病直接相关，要么是从罕见开始切入然后拓展到更多适应症。所以从这个角度来说，罕见病药物研发，不是说投入产出比不行，相反可能是最激动人心的一个赛道。否则最近10年来，各大跨国药企也不会重金投入罕见病赛道了。否则美国FDA近年来每年审批的几十个新药中，也不会一半以上都是罕见病用药了。”向宇对E药经理人表示,“而中国罕见病行业，未来完全可以像肿瘤新药那样，在创新上弯道超车，走出中国，服务全球患者。”
李杨阳也坚信，“全世界7000多种罕见疾病，也就不到10%是有治疗方法的，那其余90%罕见病的治疗空白靠谁去填补？完全靠外国人吗？不可能的，因为有些疾病不是欧美高发的。就像在肿瘤领域PD-1市场一样，正是中国企业加入后率先拓展如胃癌、肝癌等中国高发的肿瘤适应症。所以罕见病类似的道理，很多在中国治疗需求巨大的罕见病，完全可以靠中国企业和科学家，帮国内、也帮全世界的患者去研发新药，In China For Global，中国一定会成为这个领域很重要的一个力量，我们做出来的罕见病新药可以卖到欧美市场、也可卖到一带一路中的那些发展中国家去，我觉得这一定是咱们的明天，中国一定会诞生出一批优秀的罕见病企业。”
从左至右依次为：琅钰集团首席商务官兼琅铧医药美国总裁柯丽莎Melissa Klug；琅钰集团首席医学官李玮；琅钰集团副总裁、子昂健康负责人戴瑛；琅钰集团副总裁、企业战略发展及企业品牌推广负责人李杨阳；琅钰集团副总裁、财务负责人张盛捷；琅钰集团人力资源总监施王琪
03 搭台共建
“我们给自己在这个赛道中的定位有一个关键词，开放。”
向宇表示，一方面琅钰集团要用开放的心态加速引入国外已经上市的罕见病药物，快速解决国内很多罕见病无药可治的难题；另一方面则是希望打造一个开放性的生态圈，为患者也为伙伴药企提供一站式服务。
目前，琅钰集团分别下设有琅铧医药和子昂健康两个业务板块，前者围绕产品引入和创新研发，后者则聚焦在患者管理服务。
前不见古人，后不见来者。子昂健康的名字就取自《登幽州台歌》的作者，唐代诗人陈子昂。
“我们希望在罕见病领域，通过子昂健康打造一个开放式的患者全周期服务平台，从患者认知到确诊到治疗再到康复整个全阶段，联合行业内的不同合作伙伴，能够从各方面为患者创造全周期价值。”琅钰集团副总裁子昂健康负责人戴瑛对E药经理人表示。
戴瑛加入琅钰前，曾在雅培瞬感CGM的成功商业化上市过程中，领导团队推动建立了面向糖尿病的业务生态圈。在戴瑛看来，之所以子昂健康要打造开放式平台，就是希望能有更多药企或者健康管理企业加入进来。对于罕见病群体来说，单靠某个疾病领域的资源投入是无法把平台搭建起来的。因此不单单依靠一家的能力，而是通过这样的平台搭建完成生态系统的打造，同时这个平台并不只为琅铧医药服务。“我们已经上线的子昂罕见病智库1.0版，覆盖了120多种罕见病，提供了丰富的疾病教育信息，帮助有需求的患者和家属快速了解疾病，了解专家分布等，并且还在不断拓展疾病领域的覆盖范围中。”
对此，向宇也表示，琅钰集团打造的生态圈不仅希望能帮助到琅铧已经布局药品的这些疾病领域的患者，也同时可以为其他罕见病药企提供创造新价值的服务，例如通过互联网医院和人工智能来做好市场教育和行业诊疗水平的提升，通过建立深刻的患者洞见来帮助未来新药上市的合作伙伴能快速精准找到患者，加速临床开发和上市后销量增长。
“现在罕见病这个赛道里的竞争不是太多，而是太少，我们乐见更多的企业能够加入进来。现在已知的罕见病有7000多种，每家企业都有很多不同的子赛道可以布局。”向宇说道。
李玮也有相同看法，她表示相比肿瘤，罕见病市场能做到更好的资源分配。目前很多肿瘤药集中在同一赛道或者同一靶点，但罕见病有很多靶点和疾病可以进入，也就能规避类似赛道过于拥挤的资源过度集中的情况。
事实上，从罕见病患者旅程角度来说，目前无论是诊断、用药、治疗，以及到后续服务管理的各个节点都相对断裂，如何打通这些节点是重要命题。而首先，最重要的就是如何找到患者。
向宇很清楚，罕见病企业能够实现多大商业价值，有两个变量：一是要看能找到多少患者，二则是在每个患者身上能实现多少价值。
“在找患者方面，我们是两条腿走路，第一是建立业内最大的罕见病销售团队。我们计划三年内要引入20款产品，所以这20款产品可以让琅铧医药很快能够养得起一支几百人的团队，建立起业内最大的罕见病商业化推广能力，可以覆盖全国1000多家三甲医院。”在向宇看来，只要医生教育到位，学术推广的覆盖度足够大，没有哪个罕见病是中国三甲医院的医生看不了的。“之前（患者看病）必须要去北上广的大医院，最重要的原因之一就是因为没有销售团队去覆盖全国各地的医院，没有人去各省的三甲医院提供应有的医学教育支持。”
今年3月，琅铧医药与国药控股签署战略框架合作协议，旨在通过加强各自在医药创新、市场开拓、医疗信息化、渠道管理方面的优势互补，携手推进加速罕见病药物在中国准入及上市后的商业化进程，共同进行罕见病生态系统搭建，提升在罕见病领域创新药品的覆盖。
对于未来如何协同自建销售团队和外部渠道的配合，向宇表示，琅铧医药会加强自己的团队专业化建设，以确保和医生的学术交流以及高水平学术推广的优势能够体现出来。但在实现药品最后一公里准入等难题突破和瓶颈打通方面，与合作伙伴共同推动，是事半功倍的最佳方案。
另外一条腿就是利用人工智能和互联网工具主动找到患者，而不是靠医生来守株待兔发现患者。麦肯锡咨询公司回顾了罕见病领域药品上市的成功策略，指出成功的必然元素之一就是通过互联网智能化的方式找到患者。对此，戴瑛表示，在整个生态平台的搭建中，很重要的一个环节就是通过互联网、关键字以及用户行为的画像和搜索来找到患者，然后主动出现在他们面前。
在找到足够多的患者数以后，决定罕见病企业商业价值的第二个变量是在每个患者身上能创造多少价值。琅钰相信，在罕见病药品的医保覆盖不断加速改善的同时，患者在药品之外的其他疾病管理的需求也同样具有巨大的市场，能进一步最大化第二个变量的价值贡献。
目前，子昂健康有四大板块业务，除了建立罕见病智库提高患者疾病认知内容输出，通过互联网医院建立线上MDT多学科诊疗中心完成辅助诊疗、从而打破专家和患者之间的地理屏障以外，诊断后的长期疾病管理以及相应的医疗器械、心理辅导等全周期服务产品，力图能够进一步满足罕见病患者和家庭在药品之外的其他需求。
不同的参与方共同搭建生态平台，也为中国罕见病领域提供更多可能。对此，李玮认为，借助生态平台的打造建立，罕见病可以摸索出一套不同的打法，例如患者组织在罕见病领域能够发挥巨大作用，借助生态圈和患者组织进行合作，很可能在整个药物研发、临床诊疗以及支付体系上闯出一条罕见病独有的道路。戴瑛也指出，赋能患者组织、支持患者组织的发展和成长是子昂健康最重要的使命之一。
04 开拓者
2019年，琅铧医药由斯道资本（Eight Roads）、F-Prime Capital和Vivo维梧资本共同创办成立。由投资机构孵化创新生物药企业并不少见，但孵化一家罕见病企业，却是少有。
琅钰集团咨询顾问委员会主席，原诺华制药亚太中东及非洲区域总裁兼诺华集团中国总裁尹旭东博士表示，事实上，从全球来看，近几年罕见病领域的大并购并不在少数。2018年武田制药以650亿美元的价格收购罕见病巨头夏尔，不仅创下当年全球医药行业收购之最，也使武田跻身全球TOP10制药公司之列。2019年，罗氏以48亿美元收购基因疗法明星公司Spark Therapeutics。2020年，阿斯利康则是以390亿美元的价格收购美国药厂Alexion，押注罕见病药物。
然而回到中国市场，过去很长时间，无论是罕见病领域的投资项目还是本土生物药企都并不多。
斯道资本资深合伙人林蕊表示，中国罕见病市场在供给和需求上有非常巨大的不匹配，系统性的针对罕见病市场来进行药物引进和开发的药企非常少，而且主要都集中在跨国药企。尽管后者也在加速将海外上市的产品带入国内，但从数量上来看还非常有限。同时，本土药企中，愿意针对罕见病市场做系统性工作的就更少。
“总体来说，中国罕见病市场呈现出一种既有机会又有挑战的格局。国家层面创造了非常良好的政策环境来推动行业发展，但产业层面对市场的认识还不够，没有真正投入足够多的资源和精力来发展这个市场。”林蕊说道。
显然，琅钰集团成为中国生物医药创新浪潮下罕见病领域的弄潮儿和开拓者，这也与斯道资本一贯的投资孵化逻辑相符。林蕊表示，斯道资本选取的赛道往往是在一个时期内业内大家并不看好的，但在自己看来有巨大未被满足的市场需求的赛道。
在林蕊看来，罕见病是一个非常特殊的领域，可以把药品、医疗器械、医疗服务以及互联网医疗全部整合在一起形成生态，来解决患者病程中遇到的瓶颈问题，这也是琅钰集团希望通过琅铧医药和子昂健康来实现的罕见病生态圈。
除了自身打造罕见病生态体系，琅钰集团也会和投资方其他已有资源进行横向协同配合。向宇表示，琅钰拥有的一个非常巨大的优势就是投资方全力以赴的帮助公司进行海内外的行业资源对接。从获益于斯道资本医疗投资生态圈的强大协同效应，Vivo维梧资本和F-prime Capital在海外广泛的新药研发布局为琅钰BD赋能，到泉创资本及其背后的再鼎药业提供的中国企业海外BD打法洞见的借鉴，琅钰成立以来的快速成长从中受益匪浅。
据斯道资本执行董事殷鹏程介绍，琅钰集团与海鹚科技正在合作建设新一代的互联网医院，更高效地发现罕见病患者，提高诊断效率；与镁信健康、思派集团等探讨如何根据罕见病药品特点设计创新支付的解决方案；此外，在打造罕见病生态体系的同时，琅钰集团积累的大量临床级别医疗数据，也可以为未来AI+研发的布局提供动力和能量，为全球的罕见病创新药研发助力。
2020年7月，琅铧医药完成8000万美元A轮融资。该轮融资由泉创资本领投，三正健康投资与双湖资本跟投，三家创始投资机构斯道资本、F-Prime Capital 和维梧资本继续追加投资。
原诺华制药中国的财务高管、琅钰集团副总裁、财务负责人张盛捷表示，进入2021年以来，琅钰已经受到越来越多国内外头部投资机构的关注与青睐，我们期待有理念上高度契合、能为琅钰成长提供战略支持的投资机构作为合作伙伴，支持琅钰加速拓展罕见病市场，领跑罕见病赛道。
除了资本助力，对于初创企业来说，团队搭建也是能否在市场中站稳脚跟的重要保证。向宇强调，整个团队的招聘哲学，就是“招人须胜己”，招比自己更优秀更出色的人。新的高管团队中的每个成员，都是向宇精挑细选、亲自说服加入公司的。“他们都是原公司的顶流人才和主力队员，每个人都有很多的内外部发展机会。他们的毅然加入除了是对我、对琅钰的认可，也是对罕见病事业的认可，对周围其他人才考虑这个赛道又是进一步的激励。这些出色的高管人才自己很强，就会保证强将手下无弱兵，他们进来后建立起来的各自团队，迅速开始呈现人才辈出，战将如云，将确保琅钰的跨越式发展能顺利实现。”
有高管成员笑称，当向宇来邀请自己加入时，曾对他为何做罕见病表示了疑问。“我说你又不是做罕见病出身的，你怎么开始做罕见病了？不过也正是因为像他这样的优秀职业经理人进入罕见病赛道，才说明罕见病这个领域真的是在起飞了。”
琅钰集团目前团队已经小有规模，但人才招募还在快速进行中。在罕见病领域有长期工作经验的琅钰集团人力资源负责人施王琪表示，除了专业知识和行业经验，公司更看重能否有非常强的学习能力和执行能力，更看重是否属于“对自己有期待、有要求的人”。在中国罕见病这个领域里要腾飞，特别需要推陈出新、站在前人的肩膀上，因此公司特别鼓励勇于探索和积极创新的特质。
2021年3月，E药经理人以 “孵化创新”和“授权交易”为关键词梳理出24家国内创新生物制药公司，在全网发起了 “2021年你认为最具有发展潜力的5家公司”投票。在投票结果中，琅钰集团位列第一。向宇强调，行业对琅钰的关注，也是对罕见病赛道的关注，将会转换为团队不断创新突破、不断为中国罕见病患者创造新价值的动力，为中国罕见病市场创造信心。
中国罕见病市场正在驶入快速发展的轨道，而琅钰集团的出现无疑为成功模式的探索加入了新的可能。