2021年5月7日，琅铧医药近期从海外引进的、专门针对发作性睡病的创新药——替洛利生，在海南博鳌一龄生命品质改善中心开出了国内首张处方。此举是国内发作性睡病诊疗水平提升的新里程碑，对中国罕见病领域的发展意义深远。
替洛利生Wakix
®于2016年3月和2019年8月在欧盟和美国获得上市批准，用于治疗伴或不伴猝倒的发作性睡病，并与2020年被美国FDA认定为发作性睡病的突破性治疗药物。替洛利生Wakix
®由法国Bioprojet公司研发。琅钰集团旗下企业琅铧医药2020年底与Bioprojet正式签署合同，获得中国市场的商业化权益。
得益于博鳌乐城先行区的政策红利，这一治疗发作性睡病的突破性治疗药物完成了国内首次临床应用，为我国发作性睡病患者带来了与世界先进水平同步的最新治疗方案。
医疗团队与国内第一位接受处方的患者在病房
暴女士是国内第一位接受处方的患者，“目前我国有70多万的发作性睡病患者，我就是其中之一。在此之前，我国还未有药物获批用于治疗发作性睡病，跟我一样的众多患者一直饱受疾病的困扰。这张针对发作性睡病的新药处方，让我看到了希望。期待更多发作性睡病患者能够在替洛利生的帮助下缓解病情，提高生活质量，恢复正常的工作和学习。”
詹淑琴教授开具国内第一张替洛利生处方
作为给发作性睡病患者开出国内第一张替洛利生处方的医生，
中国睡眠研究会常务理事、睡眠障碍专业委员会主任委员，北京宣武医院主任医师、博士生导师詹淑琴教授表示，“在我国，发作性睡病的患病率不到万分之五。在发作性睡病的治疗中，我们一直提倡早诊断、早治疗、避免误诊、避免发作性睡病“慢性化”。对于已确诊的发作性睡病患者，针对性的用药很关键，这次在琅铧医药和一龄生命品质改善中心推动下，我开出的第一张替洛利生处方相信会给我国发作性睡病患者带来希望，未来会有更多患者因此受益，提高他们的生活质量，回归正常工作和生活的轨迹。
琅钰集团CEO兼琅铧医药负责人向宇博士表示：“发作性睡病是全球公认的罕见病之一。中国医生在治疗发作性睡病上的选择非常有限，发作性睡病患者的治疗有巨大的未被满足的医疗需求。与博鳌一龄生命品质改善中心携手推动治疗发作性睡病的突破性药物国内第一张处方的开出，是琅钰集团在治疗罕见病领域走出的坚实一步。这款创新药物引入中国，为中国患者和医生治疗发作性睡病提供了一个新的选择，将造福广大发作性睡病患者。未来我们会引入更多治疗罕见病的药物，为提高中国罕见病患者生活质量而不断付出努力。”
替洛利生乐城临床应用直接造福患者
医疗团队与国内第一位接受处方的患者在病房
“患者在乐城首次服用
替洛利生后，经监管部门批准后，可以依照‘带药离园’的政策带回家服用。一龄制定了全程周密的方案，患者带药离园后，配合医院用药随访和相关监管监测工作，可实现实时药品追溯。
替洛利生的引进，对中国发作性睡病患者犹如雪中送炭，为他们带去了福音和新的希望，也填补了中国在这一治疗领域的空白。”
博鳌一龄生命品质改善中心冯利时院长表示。
背景材料：
发作性睡病是一种慢性的、严重的、睡眠-觉醒状态不稳定的神经紊乱性疾病，也是一种罕见病，在人群中的发病率约每10万人口中25-50人。该病主要发生于青少年和年轻人群中，一般5岁起病，多数为10-25岁。发作性睡病主要表现为嗜睡、猝倒和夜间睡眠紊乱，如：入睡前幻觉和睡眠瘫痪等症状，生给患者带来严重的伤害。发作性睡病还带来巨大的个人和社会经济负担，通常表现为教育和就业问题，如学业成绩差、缺勤和失业等，以及人际关系和精神健康方面的损害。
创新药物替洛利生Wakix®中的活性成分Pitolisant是一种选择性组胺3（H3）受体拮抗剂/反向激动剂，通过增强组胺能神经元活性增加大脑中促进觉醒的神经递质组胺的合成和释放，提高患者的清醒度和警觉性。
琅铧医药
琅铧医药是一家专注于罕见病治疗药物解决方案的公司，致力于通过研发和引进有效且可负担的药物，建立一个综合的罕见病产品平台，以支持和加速可扩展的商业化进程。琅铧医药现阶段专注四大疾病领域：罕见神经系统疾病、罕见病内分泌系统和代谢类疾病、罕见肝、肾疾病、和罕见肿瘤。琅铧医药目前产品管线中已有6个罕见病药物，其中3个产品在准备递交注册申请阶段，分别是从Bioprojet和Diurnal获得中国商业化独家权益的Wakix
®和Alkindi
®、Efmody
®。这3种药物都将极大地填补发作性睡病（Narcolepsy）和肾上腺皮质功能不全治疗领域（CAH）的治疗空白，满足患者需求。Wakix
®(pitolisant，替洛利生)，是一种选择性组胺3(H3)受体拮抗剂/反向激动剂。它将成为中国首个批准的用于治疗发作性睡病的治疗药物。Alkindi
®是一种专为患有肾上腺皮质功能不全 (AI) 的儿童设计的氢化可的松颗粒胶囊制剂。Alkindi
®颗粒胶囊将成为中国第一个经临床验证的儿童肾上腺皮质功能不全的治疗方案。Efmody
®氢化可的松控释胶囊是一种改良的氢化可的松，通过专门技术使其能够模仿皮质醇昼夜节律，每天仅需两次给药来控制雄激素过多和皮质醇缺乏的患者长期疲劳。Efmody
®的第一个适应症是成人和青少年(12岁以上儿童)的先天性肾上腺增生(CAH)。此外，琅铧医药还有3个合作开发的罕见病产品在临床前阶段。
海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区于2013年2月经国务院批准设立，试点发展特许医疗、肿瘤防治、健康管理、照护康复、医美抗衰等国际医疗旅游相关产业，旨在实现医疗技术、装备、药品与国际先进水平“三同步”，是全国唯一的医疗领域对外开放的医疗产业园区。
博鳌一龄生命品质改善中心成立于2019年12月17日，是全球首家以“生命品质改善”命名、以康复康养为核心特色的三级综合医疗机构，坐落在国内唯一的、开放程度最高的“医疗特区”——海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区。博鳌一龄生命品质改善中心总投资8.4亿元，依托博鳌乐城国际医疗旅游先行区的平台优势，利用国务院赋予的“先行先试”政策，率先引进了全球新型康复医疗设备、技术、药品等优质资源。目前主要开展：骨伤疼痛康复、神经康复、肿瘤康复、心脑血管疾病康复、心肺功能康复、运动康复、肌肉疼痛康复等服务；国际先进的新型医疗技术、医疗器械和药品在先行区的特许医疗、特许研究、特许经营等服务，打造国际一流的康复医疗服务平台。