第二届金蜗牛奖 | 琅钰集团荣获“罕见病产业推动奖”

2022年9月2日，在第二届“金蜗牛奖”颁奖典礼上，琅钰集团荣获“罕见病产业推动奖”，也是本届获奖机构中唯一的本土创新医药企业。“金蜗牛奖”是中国罕见病领域的第一个奖项，由蔻德罕见病中心主办，以“表彰中国罕见病领域杰出贡献者”为宗旨。来自国内外罕见病“政、产、学、研”等不同领域的200余位医学专家、学者、病友组织代表、医药企业代表、媒体记者等参加了此次欢迎晚宴及颁奖典礼。“金蜗牛”是濒临灭绝的夏威夷蜗牛，背负沉重的巨大外壳仍坚持往前，寓意罕见病事业发展虽任重道远，但仍然坚持不懈，持之以恒。
 
“金蜗牛奖”肯定了琅钰集团自成立以来在罕见病领域的创新探索、以及推动中国罕见病产业发展和生态圈打造上的努力。我们感谢“金蜗牛奖”对琅钰集团的认可，也将再接再励，与行业各利益相关方一起，为中国罕见病患者及家庭带来更多可及可负担的解决方案和希望。
 

• 加速引进临床急需的罕见病创新药。一年时间7个罕见病创新药，其中4个药解决“境外有药、境内无药”的困境，将从0到1填补我国患者在发作性睡病、罕见遗传性肥胖、肾上腺皮质增生等领域的治疗空白。3个产品是合作开发，将通过自主创新国产替代的方式，极大解决我国溶酶体贮积症患者“望药兴叹”的支付难题。

 

• 加速患者用药可及。治疗发作性睡病的替洛利生，尚未在我国获得上市批准，但已于2021年5月，在海南博鳌乐城开出了国内首张发作性睡病处方，这一突破性治疗药物完成了国内首次临床应用，为我国发作性睡病患者带来了与世界先进水平同步的最新治疗方案。

 

• 积极探索、千方百计提升罕见病用药的“可负担性”。琅钰集团三款罕见病新药（治疗发作性睡病的Wakix替洛利生、治疗儿童肾上腺皮质功能不全的Alkindi和治疗成人肾上腺皮质增生的Efmody），尚未在我国获得上市批准，但已于2022年6月被成功纳入“湖南爱民保”，在海南乐城先行区使用这三款药物的患者，符合相关条件的费用将获得“湖南爱民保”的理赔。

 

• 联合专业协会及专家，助力推动诊疗规范，提升罕见病诊疗能力。阔别七年后，《中国发作性睡病诊断与治疗指南2022版》成功发布。

 

• 推动中国罕见病生态系统建立，探索全方位的罕见病解决方案：
   
  琅钰集团旗下的子昂健康，于2021年3月推出了“子昂罕见病智库”，面向大众普及科学、权威、实用的罕见病百科知识，解决罕见病诊疗信息不对称的难题。“子昂罕见病智库”不断迭代升级，目前已建立140+罕见病词条，为患者、医生等提供免费的信息检索服务。
   
  2021年8月，子昂互联网医院成立，是中国第一家也是唯一一家专注罕见病的互联网医院，现已上线101个罕见病专病区，为患者提供线上远程问诊服务。病友们无需舟车劳顿前往一线城市大三甲医院，也能获得顶尖临床专家的问诊服务。
  联合病痛挑战基金会，发起“为罕而创”这一全球首个基于罕见病患者真实需求的创新解决方案平台，探索罕见病非药解决方案。
   
  发起罕见病大众“破圈计划”， 在知乎创立“了不起的罕见人生”罕见病专题圆桌，让罕见病走出患者触达更多大众群体；发起“罕见的梦”全国首个关爱发作性睡病患者主题公益画展，走进20+医院和学校，以罕见病患者的梦境为素材的画作展现罕见病患者的疾病困境，让更多人了解发作性睡病，了解罕见病。