▪ 研究表明，每天使用5至40毫克的替洛利生对6岁及以上发作性睡病儿童在减少日间过度嗜睡与猝倒方面显示出显著的有效性。
▪ 安全性方面，替洛利生对儿童的表现与成人一致，不良事件通常比较轻微。这表明其在患有发作性睡病的儿童和青少年中具有良好的风险收益。
近日，
《柳叶刀神经病学》(The Lancet Neurology)发布一篇名为 Safety and efficacy of pitolisant in children aged 6 years or older with narcolepsy with or without cataplexy: a double-blind, randomised, placebo-controlled trial 的文章，公布了替洛利生在发作性睡病儿童患者的III期临床研究中结果积极。该项前瞻性、随机、双盲、安慰剂对照研究在五个欧洲国家(意⼤利、法国、荷兰、俄罗斯和芬兰)开展，旨在评估替洛利生用于发作性睡病儿童患者的有效性和安全性
1。
研究共筛选115例6-17岁伴或不伴猝倒的发作性睡病患者，110例随机分配到替洛利生组(72例)和安慰剂组(38例)。共107例完成8周双盲期治疗，其中70例接受替洛利生治疗，37例接受安慰剂治疗。主要分析使⽤全分析集中Ullanlinna发作性睡病量表(UNS)总分从基线到双盲期结束的变化来评估替洛利生与安慰剂的对比。UNS量表用于测量发作性睡病症状的强度和频率，分数越高表示症状越严重。从基线到双盲期结束的UNS总分的平均校正差异在替洛利生组中为-6.3 (SE1.1)，在安慰剂组中为-2.6 (1.4)，治疗组间最小二乘法均值差异(SE)为‒3.7; 95%CI [-6.4;-1.0], p=0·007，替洛利生组下降幅度更大。
研究表明，每天使用5至40毫克的替洛利生对6岁及以上发作性睡病儿童在减少日间过度嗜睡与猝倒方面显示出显著的有效性。安全性方面，替洛利生对儿童的表现与成人一致，不良事件通常比较轻微。
这表明其在患有发作性睡病的儿童和青少年中具有良好的风险收益。
关于发作性睡病（Narcolepsy）
发作性睡病(Narcolepsy)是一种罕见的睡眠/觉醒障碍疾病，通常被认为是终身性疾病，临床上以日间过度嗜睡(excessive daytime sleepiness，EDS)、猝倒(cataplexy)和夜间睡眠紊乱(nocturnal sleep disturbance)为主要特征，对患者的生活质量、工作或学习能力往往造成严重的影响。
关于替洛利生（Pitolisant）
替洛利生(pitolisant)是⼀种选择性组胺H3受体反向激动剂，在欧洲药品管理局(EMA)和美国食品药品监督管理局(FDA)分别获得了孤儿药认定，并且被 FDA 认定为突破性治疗药物。替洛利生于2016年和2019年先后被 EMA 和 FDA 批准用于治疗伴或不伴猝倒的成人发作性睡病。2021年9月，EMA 批准替洛利生用于治疗睡眠呼吸暂停综合征(OSA)引起的日间过度嗜睡。2023年1月，EMA 批准替洛利生用于治疗6岁以上的儿童和青年伴或不伴猝倒的发作性睡病。
上市多年来，替洛利生以出色的安全性和有效性而受到临床的广泛认可。替洛利生是在全球范围内唯一获得发作性睡病适应症，并且同时被美国、欧洲和中国指南推荐的非精神管控类药物。在《中国发作性睡病诊断与治疗指南（2022版）》中，替洛利生已被推荐用于发作性睡病的一线治疗，并被认为可同时改善日间过度嗜睡、猝倒、睡前幻觉和夜间睡眠紊乱。此外，替洛利生还被《中华医学杂志》发布的《日间过度思睡临床诊断和治疗专家共识》推荐为广泛意义上日间过度思睡症状的首选治疗药物。
参考文献：
1. Lancet Neurol. 2023 Apr;22(4):303-311. doi: 10.1016/S1474-4422(23)00036-4.