发作性睡病首个医保药！铧可思®（盐酸替洛利生片）纳入国家医保药品目录
2023-12-22
琅钰集团今日宣布，铧可思®（盐酸替洛利生片）列入《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2023年）》，填补了我国发作性睡病的医保空白。
发作性睡病(Narcolepsy)是全球公认的罕见病，已于2023年9月被纳入我国《第二批罕见病目录》。
发作性睡病是一种罕见的睡眠/觉醒障碍疾病，通常被认为是终身性疾病，多于儿童期（8~10岁）起病，临床上以日间过度嗜睡(excessive daytime sleepiness，EDS)、猝倒(cataplexy)、入睡前幻觉、睡眠瘫痪和夜间睡眠紊乱为主要核心症状。
发作性睡病严重影响患者的学习/工作能力和身心健康，患者随时面临过度嗜睡和猝倒带来的生命威胁。患者发生交通等意外伤害的入院风险是健康人群的6.7倍，43%的成人患者仅接受过高中及以下教育，就业率较无患病人群降低30%。
替洛利生是全球首个成药的选择性组胺H3受体反向激动剂，在欧洲药品管理局(EMA)和美国食品药品监督管理局(FDA)分别获得了孤儿药认定，并且被美国FDA认定为突破性治疗药物。2023年6月30日，中国国家药品监督管理局(NMPA)正式批准盐酸替洛利生片(铧可思®)用于治疗发作性睡病(Narcolepsy)成人患者的日间过度嗜睡(EDS)或猝倒。
针对发作性睡病，替洛利生是首个也是唯一在我国获批的治疗药物，是全球范围内唯一的非精神管控药物，也是唯一同时被美国、欧洲和中国指南推荐的可单药使用改善多个核心症状的一线治疗药物。
替洛利生已在多项研究中显示出显著的疗效和可靠的安全性。在海外开展的多个关键临床研究表明，替洛利生能显著改善患者的日间过度嗜睡（-33% vs. -17%），并显著降低每周猝倒发作率（-64% vs.-7%），ESS评分改善的机会是安慰剂组的9倍。2021-2022年在中国开展的博鳌特许用药真实世界研究表明，替洛利生在改善患者的日间过度嗜睡（-33%）和降低每日猝倒发作次数（-51%）上的表现，与海外研究结果相一致。
替洛利生是发作性睡病全球市场唯一的非精神管控药物，停药后无戒断综合征风险，没有任何信号提示药物成瘾或滥用可能，说明书中报告的多数 ADR 发生率小于2%。全球上市七年来，替洛利生累积了>3,000例临床试验受试者和上市后>36,000患者年的安全性数据，和最长至5年的随访数据，都证实了其良好的耐受性和长期安全性。各国家或地区药监部门至今未发布任何安全性警告、黑框警告、撤市信息。我国博鳌特许用药真实世界研究项目也表明，所有30例治疗患者未发生严重不良事件，报道的AE事件均为轻至中度，与海外已知的安全性特征相一致。替洛利生无需麻精处方特殊管理，降低患者随访成本和医疗系统管理成本的同时，有助于减轻国家禁毒工作负担。
替洛利生已获国内外权威指南一致推荐，可单药一线治疗发作性睡病的多个核心症状，无需联用其它药物。《中国发作性睡病诊断与治疗指南（2022版）》推荐替洛利生为首选药物，针对多个核心症状，都给予其最高推荐和证据级别。此外，美国指南也给予替洛利生“强推荐”，欧洲指南及专家共识也明确推荐替洛利生用于单药一线治疗。
暴敏冬
过去半年，对发作性睡病病友来说，可谓好消息不断！6月，首个治疗药物替洛利生获国家药监局批准上市。9月，发作性睡病被纳入国家卫健委等六部委联合发布的《第二批罕见病目录》。12月，替洛利生被纳入国家医保局发布的新版医保药品目录，实现了发作性睡病医保零的突破！非常感谢国家各大部委对发作性睡病这样的罕见病的关注和支持！接下来，期待医保能快速落地，让更多病友获得规范的药物治疗，并获得切实的报销支持。
韩芳 教授 
亚洲睡眠协会主席、
世界睡眠协会秘书长、
北京大学人民医院睡眠医学科
发作性睡病是一种高发于学龄期的罕见睡眠疾病，日间过度嗜睡、猝倒等临床症状严重影响患者的学习、生活和社会功能，导致患者无法接受正常的教育、就业困难、收入降低等。替洛利生是国内首个获批的发作性睡病治疗药物，纳入国家医保目录后，将让更多医生有可及的治疗方案，并且推动更多患者尽早获得诊断和规范治疗，帮助患者回归社会。
赵忠新 教授
中国康复医学会睡眠康复专委会名誉主任委员
海军军医大学上海长征医院神经内科
发作性睡病患者目前还无法治愈，需要长期治疗来控制疾病对学习、工作和生活的严重影响。替洛利生是中国和欧美发作性睡病指南推荐的一线用药，也是唯一的非精神管控药物，此次被纳入新版国家医保目录，体现了国家医保局越来越重视罕见病用药保障，也是发作性睡病患者的福音，将大大降低患者的用药负担，改变目前“超说明书用药”和“红处方”配药难、治疗依从性差的困局。
詹淑琴 教授 
中国睡眠研究会副理事长
睡眠障碍专业委员会主任委员
首都医科大学宣武医院神经内科主任医师
从2021年5月，替洛利生在海南博鳌乐城的先行先用，2023年6月30日替洛利生被国家药品监督管理局批准上市，2023年9月20日发作性睡病被纳入第二批罕见病目录，再到2023年12月13日被国家医保局纳入新版医保目录，我们看到国家和各级政府对罕见病、对发作性睡病越来越关注和重视，每一个里程碑式的事件都将使中国发作性睡病的诊治进入全新的阶段，也给患者及家庭带来福音。
向宇 博士
琅钰集团董事、首席执行官
铧可思®在上市当年就进入国家医保目录，体现了我国政府对罕见病群体的高度重视，和以价值为导向的医保支付理念。琅钰也将不遗余力地参与到我国发作性睡病的诊疗和保障生态建设，让更多患者从创新治疗中获益！